该方案为美国首个针对遗传病的基因治疗方案,同时也是首个直接向患者注射基因正常拷贝的治疗方案。该方案名为“Luxturna基因疗法”,只需注射一次,就能给有基因缺陷的患者提供转换蛋白质所需的基因。有研究表明,受试的29名患者的视力几乎都有了改善,该方案似安全可靠。
研发该疗法的是费城的火花基因疗法公司。
福克斯新闻,我是Lilian Woo。